用于治疗罕见疾病的多肽

每年的2月28日是世界罕见病日，该节日的设立是为了提高公众对罕见病的认知，从而带来改变。发病率小于1/2000的疾病属于罕见病，其中大约70%的罕见病始于儿童时期，且近20%为癌症¹。已知的罕见疾病有7000多种，其中许多是致命的。因鲜有患者受到某种罕见疾病的影响，所以社会对罕见疾病往往没有太多的关注、研究或资金来支持。1983年，美国《孤儿药法案》法律生效，政府通过税收减免、患者费用减免和市场排他性等激励措施来鼓励罕见病药物的开发。此外，美国食品药品监督管理局(FDA)为罕见病研究提供资金²；2022年，药物评估和研究中心(CDER)启动了加速罕见病治疗(ARC)计划，以加速罕见病治疗的开发³。

多肽作为治疗和检测疾病的一种方法，具有诸多优势，其中部分具有细胞通透、受体结合和肿瘤靶向的功能。一些临床开发用于治疗罕见疾病的多肽有:

甲状旁腺激素类似物，用于治疗甲状旁腺功能减退⁴。
胰岛素样生长因子结合蛋白2 (IGFBP2)肽，用于调节脂肪和葡萄糖代谢。
靶向CMV抗原的多肽疫苗，用于治疗新诊断的小儿高级别胶质瘤⁵。
用于改善退行性视网膜疾病的多肽。
广谱抗生素肽，用于治疗假体关节感染（PJI）⁶。
鲁斯费尔肽（rusfertide），一种用于治疗铁过载（如真性红细胞增多症⁷ )的拟制血红蛋白。

经批准的治疗罕见病的药物有:

齐考诺肽（ziconotide），从海螺毒液ω-芋螺毒素中提取，可干扰疼痛信号，被批准用于缓解长期疼痛。
阿玛拉诺肽，用于预防成人红细胞生成性原卟啉症的光毒性。
卡非佐米（carfilzomib），用于成人多发性骨髓瘤。
环孢素，用于4岁以上儿童和青少年的严重春季角膜结膜炎。
镥177 （lutetium lu177 dotatate），用于治疗生长抑素受体阳性以及胃肠胰腺神经内分泌肿瘤。
帕西瑞肽（pasireotide），治疗肢端肥大症库欣病。
替度鲁肽（teduglutide）, GLP-2类似物，可促进粘膜生长，用于短肠综合征。

通过对临床开发多肽或已批准的商业产品的cGMP生产和供应，AmbioPharm可支持客户开发罕见疾病多肽，用于许多罕见疾病的治疗、预防和诊断。作为多肽合同开发和生产组织(CDMO)，我们提供从研究到商业规模的cGMP多肽原料药。AmbioPharm积极与创新生物制药公司合作，利用AmbioPharm的多肽制造专业知识和在新型及传统多肽化学方面的深入科学经验，开发一流的和具有突破性的多肽技术。

参考：