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今年5月，美国FDA批准通过了多肽新药EMPAVELI™（C3补体抑制剂Pegcetacoplan），该药由Apellis公司开发，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。作为先天免疫系统的一部分，补体系统帮助诱导对入侵病原体的反应，在事件协调中心用补体蛋白C3触发“补体级联”。PHN是一种罕见的获得性补体缺陷症，已有15年没有治疗药物获得批准。它作为一种血液疾病，可能会产生一些危及生命的影响，包括溶血、红细胞破坏，从而导致贫血、肾衰竭、血栓和出血事件等等。与再生障碍性贫血相似，PNH可能影响到5,000-6,000名美国成年人，并且10年死亡率为29%。1,2 在其他现有的治疗方法主要抑制C5时，pegcetacoplan靶向C3补体疗法来增加血红蛋白，减少输血需求。3
Pegcetacoplan目前还参与了一些额外的临床试验，作为肾脏病学、眼科学、血液学、神经学中的其它补体介导疾病的潜在疗法。Pegcetacoplan包含两个环肽C3结合多肽，通过侧链连杆分离到双齿40kd的聚乙二醇（PEG）聚合物，如图1所示。
图1：Pegcetacoplan结构式
Pegcetacoplan序列：
O,O’-Bis((S2,S12-Cyclo(N-Acetyl-L-Isoleucyl-L-Cysteinyl-L-Valyl-1-Methyl-L-Tryptophyl-L-Glutaminyl-L-Alpha-Aspartyl-L-Tryptophylglycyl-L-Alanyl-L-Histidyl-L-Arginyl-L-Cysteinyl-L-Threonyl-2-(2-(2-Aminoethoxy)Ethoxy)Acetyl-L-Lysinamide))-N6.15-Carbonyl)Polyethylene Glycol (N = 800-1100)
参考资料：
- Bektas M, Copley-Merriman C, Khan S, Sarda SP, Shammo JM. PNH-患者旅程与疾病负担 《J Manag Care Spec Pharm.》2020年12月；26(12-b Suppl):S8-S14. doi: 10.18553/jmcp.2020.26.12-b.s8. PMID: 33356781. https://www.jmcp.org/doi/pdf/10.18553/jmcp.2020.26.12-b.s3
- https://www.hopkinsmedicine.org/kimmel_cancer_center/types_cancer/paroxysmal_nocturnal_hemoglobinuria_PNH.html
- https://investors.apellis.com/news-releases/news-release-details/apellis-announces-us-food-and-drug-administration-fda-approval
- https://gsrs.ncats.nih.gov/app/substance/9ad6e782
- https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2021/215014s000lbl.pdf
其它资源：