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用于治疗罕见疾病的多肽

每年的2月28日是世界罕见病日,该节日的设立是为了提高公众对罕见病的认知,从而带来改变。发病率小于1/2000的疾病属于罕见病,其中大约70%的罕见病始于儿童时期,且近20%为癌症1。已知的罕见疾病有7000多种,其中许多是致命的。因鲜有患者受到某种罕见疾病的影响,所以社会对罕见疾病往往没有太多的关注、研究或资金来支持。1983年,美国《孤儿药法案》法律生效,政府通过税收减免、患者费用减免和市场排他性等激励措施来鼓励罕见病药物的开发。此外,美国食品药品监督管理局(FDA)为罕见病研究提供资金2;2022年,药物评估和研究中心(CDER)启动了加速罕见病治疗(ARC)计划,以加速罕见病治疗的开发3

多肽作为治疗和检测疾病的一种方法,具有诸多优势,其中部分具有细胞通透、受体结合和肿瘤靶向的功能。一些临床开发用于治疗罕见疾病的多肽有:

  • 甲状旁腺激素类似物,用于治疗甲状旁腺功能减退4  
  • 胰岛素样生长因子结合蛋白2 (IGFBP2)肽,用于调节脂肪和葡萄糖代谢。
  • 靶向CMV抗原的多肽疫苗,用于治疗新诊断的小儿高级别胶质瘤5
  • 用于改善退行性视网膜疾病的多肽。
  • 广谱抗生素肽,用于治疗假体关节感染(PJI)6
  • 鲁斯费尔肽(rusfertide),一种用于治疗铁过载(如真性红细胞增多症7 )的拟制血红蛋白。

经批准的治疗罕见病的药物有:

  • 齐考诺肽(ziconotide),从海螺毒液ω-芋螺毒素中提取,可干扰疼痛信号,被批准用于缓解长期疼痛。
  • 阿玛拉诺肽,用于预防成人红细胞生成性原卟啉症的光毒性。
  • 卡非佐米(carfilzomib),用于成人多发性骨髓瘤。
  • 环孢素,用于4岁以上儿童和青少年的严重春季角膜结膜炎。
  • 镥177 (lutetium lu177 dotatate),用于治疗生长抑素受体阳性以及胃肠胰腺神经内分泌肿瘤。
  • 帕西瑞肽(pasireotide),治疗肢端肥大症库欣病。
  • 替度鲁肽(teduglutide), GLP-2类似物,可促进粘膜生长,用于短肠综合征。

通过对临床开发多肽或已批准的商业产品的cGMP生产和供应,AmbioPharm可支持客户开发罕见疾病多肽,用于许多罕见疾病的治疗、预防和诊断。作为多肽合同开发和生产组织(CDMO),我们提供从研究到商业规模的cGMP多肽原料药。AmbioPharm积极与创新生物制药公司合作,利用AmbioPharm的多肽制造专业知识和在新型及传统多肽化学方面的深入科学经验,开发一流的和具有突破性的多肽技术。

参考:

  1. https://www.rarediseaseday.org/
  2. https://www.fda.gov/patients/rare-diseases-fda
  3. https://www.fda.gov/drugs/drug-safety-and-availability/cder-launches-new-accelerating-rare-disease-cures-arc-program
  4. https://globalgenes.org/raredaily/amolyt-aspires-to-be-a-leading-rare-disease-company/   
  5. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-awards-11-grants-clinical-trials-develop-new-medical-products-rare-disease-treatments
  6. https://www.prnewswire.com/news-releases/peptilogics-receives-fda-orphan-drug-designation-for-novel-peptide-therapy-for-the-treatment-of-prosthetic-joint-infections-301126142.html
  7. https://www.protagonist-inc.com/our-science/product-candidates/default.aspx