用多肽治疗罕见病

于2023年2月28日首次发布，并于2024年2月27日更新。

每年2月的最后一天是国际罕见病日（Rare Disease Day®），旨在唤起人们对罕见病的关注以促使改变。患病率低于1/2000人的疾病，被归类为罕见病。约70％的罕见病发生在儿童时期，近五分之一是癌症。¹已知超过7000种罕见病，其中许多是致命的。由于罕见病患者数量很少，大多数罕见病往往得不到足够的关注、研究或资金支持。在美国，孤儿药物法案于1983年签署成为法律，并通过减免税、用户费豁免和市场独家激励措施来激励罕见病药物的开发。此外，美国FDA还提供资金用于罕见病研究，²在2022年，美国药物评价与研究中心（CDER）启动了加速罕见病治疗（ARC）计划，以加快罕见病治疗方法的研发。³

从性质上讲，肽具有作为治疗和检测疾病的多个优点，其中包括细胞渗透性、受体结合和靶向肿瘤。

一些正在临床研发中用于罕见病的肽包括：

用于治疗甲状旁腺功能减退症的PTH类似物⁴。
胰岛素样生长因子结合蛋白2（IGFBP2）肽，用于调节脂肪和葡萄糖代谢⁴。
针对CMV抗原的肽疫苗，用于治疗新诊断的儿童高级别胶质母细胞瘤⁵。
用于治疗改善退行性视网膜病变的肽。
广谱抗生素肽，用于治疗假体关节感染（PJI）⁶。
Rusfertide，一种用于治疗铁超载(如真性红细胞增多症)的促铁素模拟物⁷。

已获批用于罕见病的一些药物包括：

齐考诺肽（Ziconotide），来源于芋螺毒素的ω-conotoxin，可干扰疼痛信号，已获批用于缓解长期疼痛。
阿法诺肽（Afamelanotide），用于预防成人红细胞生成性原生卟啉症的光毒性。
卡非佐米（Carfilzomib），用于成人多发性骨髓瘤。
环孢素（Ciclosporin），用于4岁以上儿童和青少年的严重春季角膜结膜炎。
镥[177Lu]氧奥曲肽注射液（Lutetium Lu 177 dotatate），用于治疗体内存在生长抑素受体阳性的胃肠胰神经内分泌肿瘤。
帕西瑞肽（Pasireotide），用于治疗垂体生长激素过多症库欣病。
替度鲁肽（Teduglutide），一种GLP-2类似物，可以促进黏膜生长，用于治疗短肠综合征。

昂博可以为开发罕见病多肽的公司提供支持，通过 cGMP 生产和供应临床开发中的多肽或已获批准的商业产品，用于治疗、预防和诊断多种罕见病。作为一家提供 cGMP 多肽原料药的多肽合同开发和生产组织 (CDMO)，昂博具有从研发到商业规模的能力，积极与创新型生物制药公司合作，利用昂博在新型和传统多肽化学方面的多肽生产专长和深厚的科学经验，开发一流和突破性的多肽技术。

参考资料：